诺诚健华（上交所代码：688428；香港联交所代码：09969）今天宣布，公司自主研发的新型BCL2抑制剂mesutoclax（ICP-248）联合阿扎胞苷头对头对比维奈克拉联合阿扎胞苷治疗老年或不接受强化疗（unfit）的初治急性髓系白血病（AML）获国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准开展注册性III期临床试验。
这是一项治疗老年或unfit初治AML的随机、开放标签、多中心的注册性III期临床，主要终点是总生存期（OS）。
Mesutoclax是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。Mesutoclax通过选择性地抑制BCL2，恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，从而发挥抗肿瘤疗效。Mesutoclax在中国已经获得CDE两项突破性疗法认定（BTD）。
今年5月的美国临床肿瘤学会（ASCO）发布的数据显示，mesutoclax联合阿扎胞苷治疗AML患者展现了良好的疗效和安全性。截至2026年4月13日，在可评估的初治AML患者中，复合完全缓解率（cCR，包括CR和CRi）为81.8%。获得总体缓解的患者中有86.5%达到微小残留病灶（MRD）阴性。83%的cCR患者第一个周期达到了cCR，显示了mesutoclax方案可帮助患者实现更快更深的缓解。安全性方面，未发生剂量限制性毒性（DLT），未达到最大耐受剂量（MTD）。在初治 AML患者中，早期（30天和60天）死亡率为0。推荐剂量下6个月总生存率为90.5%。
这是mesutoclax临床开发进程中的重要里程碑，也彰显了我们对mesutoclax充满信心。Mesutoclax是公司重要的全球化管线，联合阿扎胞苷治疗AML的临床试验已在美国和澳大利亚成功入组患者并正在加速推进中。我们将全力推进临床开发，让创新疗法早日惠及更多全球患者。”
作为血液肿瘤领域领先企业，诺诚健华已有奥布替尼、坦昔妥单抗两款创新药成功上市，在淋巴瘤领域形成扎实商业化实力。此次进军急性髓系白血病，公司进一步完善血液肿瘤管线布局，覆盖B细胞淋巴瘤与髓系恶性肿瘤两大重要赛道。
AML是一种起源造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病，发病风险随年龄增高不断上升，多发于中老年人。（宝禾）
[1] 急性髓细胞白血病新药临床研发技术指导原则
